罕见皮肤病外用基因疗法Vyjuvek获FDA批准上市
2023-06-12
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罕见皮肤病外用基因疗法FDA获批
近日，美国FDA已批准其基因疗法Vyjuvek（beremagene geperpavec）上市，用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）。VYJUVEK是首个也是唯一一个被 FDA 批准用于治疗隐性和显性 DEB 的基因治疗药物。
Vyjuvek是一款针对导致EB的根源性遗传突变的基因疗法，它利用一种经过基因改造的无害的病毒载体，将两个具备正常功能的COL7A1基因拷贝直接递送至患者的皮肤细胞中，该基因编码产生VII型胶原蛋白（COL7），可以形成将真皮与表皮结合的锚定蛋白纤维。
信息来源：Krystal Biotech官网
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